www.klinickafarmakologie.cz / Klin Farmakol Farm 2022;36(2):43-47 / KLINICKÁ FARMAKOLOGIE A FARMACIE 47 HLAVNÍ TÉMA Lanadelumab v terapii hereditárního angioedému první volby v dlouhodobé profylaktické terapii pacientů s HAE C1-INH (2, 5, 4, 5). Použití lanadelumabu u pacientů s hereditárním angioedémem s normálním C1 inhibitorem zmiňují aktuálně pouze doporučení pro léčbu hereditárního angioedému určená pro Spojené státy americké, publikovaná v roce 2020. Zde je lanadelumab doporučován pro profylaktickou léčbu jako lék druhé linie po selhání léčby kyselinou tranexamovou a gestageny (4). V České republice byl lanadelumab poprvé použit v roce 2019 (10) a od té doby byl nasazen u řady dalších pacientů. Jeho širší využití limituje zejména vysoká cena a chybějící úhrada. Preparát je v současnosti dostupný v režimu mimořádného schvalování dle paragrafu 16 (zákona 48/1997 Sb). Jedná se o předjednaný paragraf 16 na podkladě zvláštní smlouvy mezi plátci péče a odbornou společností ČSAKI. V současnosti probíhají jednání ke stanovení úhrady v ČR. Registrace lanadelumabu pro profylaktickou léčbu hereditárního angioedému nicméně představuje zásadní zlom v preventivní terapii pacientů s HAE C1-INH. Do té doby byly lékem volby atenuované androgeny, jejichž použití je spojené s četnými vedlejšími nežádoucími účinky, a také jejich efektivita není v řadě případů dostatečná. LITERATURA 1. Sobotková M, Králíčková P et al. Hereditární angioedém. Praha: Current media s.r.o. 2021. 2. Maurer M, Magerl M, Ansotegui I et al. The international WAO/EAACI guideline for the management of hereditary angioedema-The 2017 revision and update. Allergy. 2018;73(8):1575-1596. 3. Betschel S, Badiou J, Binkley K et al. The International/Canadian Hereditary Angioedema Guideline. Allergy Asthma Clin Immunol. 2019;15:72. 4. Busse PJ, Christiansen SC, Riedl MA et al. US HAEA Medical Advisory Board 2020 Guidelines for the Management of Hereditary Angioedema. J Allergy Clin Immunol Pract. 2021;9(1):132-150. 5. Krčmová I. (ed.). Hereditární angioedém (HAE) D 84.1 – charakteristika péče v ČR, update 2020. 2020 [cited 2022-0504]. Available from: https://www.csaki.cz/dokumenty/HAE_ dopor_postup.pdf 6. Souhrn údajů o přípravku Takhzyro. [cited 2022-08-04]. Available from: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/takhzyro-epar-product-information_cs.pdf. 7. Buttgereit T, Vera C, Weller K et al. Lanadelumab Efficacy, Safety, and Injection Interval Extension in HAE: A Real-Life Study. J Allergy Clin Immunol Pract. 2021;9(10):3744-3751. 8. Kenniston JA, Faucette RR, Martik D et al. Inhibition of plasma kallikrein by a highly specific active site blocking antibody. J Biol Chem. 2014;289(34):23596-23608. 9. Banerji A, Riedl MA, Bernstein JA et al. HELP Investigators. Effect of Lanadelumab Compared With Placebo on Prevention of Hereditary Angioedema Attacks: A Randomized Clinical Trial. JAMA. 2018 Nov 27;320(20):2108-2121. 10. Sobotkova M. Lanadelumab. Remedia 2020;30:526-531. 11. Banerji A, Bernstein JA, Johnston DT et al. Long-term prevention of hereditary angioedema attacks with lanadelumab: The HELP OLE Study. Allergy. 2022;77(3):979-990. 12. Databáze klinických studií ClinicalTrials.gov. [cited 202208-04]. Available from: https://clinicaltrials.gov. PRAGUE SYMPOSIUM 2022 Polypharmacy and ageing – highly-individualized, person-centered care October 19–21, 2022 Prague, Czech Republic Congress & Wellness Hotel Olšanka
RkJQdWJsaXNoZXIy NDA4Mjc=