www.klinickafarmakologie.cz KLINICKÁ FARMAKOLOGIE A FARMACIE 147 EDITORIAL Deset principů personalizované léčby hypertrofické obstrukční kardiomyopatie: od algoritmů k individuálnímu rozhodování limitovat jejich dostupnost, což mi potvrdila řada zahraničních kolegů. Alkoholová septální ablace a myektomie naproti tomu znamenají jednorázovou, byť vysoce specializovanou intervenci s dlouhodobým efektem. Je pravděpodobné, že v řadě chudších regionů ve světě tak ASA zůstane nejčastějším způsobem léčby těžce symptomatických nemocných právě proto, že spojuje relativně nízkou cenu s vysokou účinností a dlouhodobým výsledkem. Personalizovaná léčba musí brát v úvahu i tuto rovinu: není etické nabídnout pacientovi ideální farmakologickou léčbu, kterou však systém nebo sám pacient nejsou schopni financovat dlouhodobě. I s podobnými kazuistickými sděleními jsem již byl v posledních měsících konfrontován. Současně platí, že ani levnější výkon by neměl být indikován jen proto, že je okamžitě dostupný, pokud pro konkrétního pacienta nepředstavuje optimální řešení. Osmý princip: redefinice výsledných cílových ukazatelů Tradiční hodnocení účinnosti léčby HOCM se opírá o redukci levokomorového gradientu a maximální spotřeby kyslíku, změnu NYHA třídy, výskyt resuscitací a defibrilačních výbojů a také kardiovaskulární či celkové mortality. Tyto výsledné cílové ukazatele jsou nepochybně důležité a zůstávají základem klinického výzkumu. Z pohledu pacienta však nepostihují všechny stránky jeho života s HOCM. Pro nemocného může být stejně důležité, zda je schopen vrátit se do práce, zda není opakovaně hospitalizován, zda nemusí měnit zaměstnání nebo zda není odkázán na dlouhodobou podporu systému sociálního zabezpečení. Skutečně personalizovaná léčba vyžaduje, abychom do hodnocení výsledků systematicky začlenili i socio-ekonomické parametry, jinak nebudeme vědět, jaké dopady má naše léčba na reálný život. Z tohoto pohledu je třeba, aby budoucí studie s CMI i se SRT zahrnovaly širší spektrum výsledných cílových ukazatelů a umožnily tak srovnat nejen hemodynamický efekt, ale i dopad na pracovní schopnost, soběstačnost a všemožná pracovní omezení. Devátý princip: aktivní role pacienta a sdílené rozhodování Bez ohledu na to, jak sofistikované jsou naše diagnostické a terapeutické možnosti, zůstává klíčovým prvkem rozhodovacího procesu pacient. Měl by být informován nejen o bezprostředních rizicích jednotlivých postupů, ale i o jejich dlouhodobých důsledcích, a to včetně nutnosti pravidelného sledování u CMI, možností opakování ASA, případných náhrad chlopní při chirurgických výkonech či změny symptomatologie s věkem. Sdílené rozhodování není formální podpis informovaného souhlasu, ale proces, v němž pacient rozumí tomu, proč je mu konkrétní strategie doporučena, a má možnost ji přijmout nebo odmítnout. V éře personalizované medicíny by se diskuze o léčbě HOCM měla za optimálních okolností podobat spíše partnerské poradě než jednostrannému oznámení o indikaci. Desátý princip: otevřenost k budoucím kombinovaným strategiím Kombinace SRT a CMI, ať už v podobě farmakoterapie před výkonem, po výkonu nebo v dlouhodobém sledování, může přinést největší benefit těm pacientům, u nichž izolované použití jedné metody nepřináší optimální výsledek. Není těžké si představit, že budoucí algoritmy již nebudou stavět CMI a SRT proti sobě, ale budou je chápat jako dva navzájem se doplňující přístupy, mezi nimiž lze plynule přecházet podle aktuální potřeby pacienta, vývoje onemocnění i změny jeho životní situace. Typickým příkladem mohou být právě nemocní po SRT s reziduálními symptomy, pro které představuje přidání CMI logický a daty podporovaný krok. Personalizovaná léčba HOCM vyžaduje centralizaci péče, detailní morfologickou diagnostiku, pochopení rozdílných mechanismů jednotlivých metod, poctivé zhodnocení rizik, respekt k ekonomické realitě a systematické zapojení pacienta do rozhodování. V podstatě to znamená, že pomocí těchto opatření modernizujeme klasický přístup medicíny založené na evidenci a přidáváme k ní nové principy, které lépe zohledňují potřeby pacientů. LITERATURA 1. Ommen SR, Ho CY, Asif IM, et al. 2024 AHA/ACC/AMSSM/HRS/ PACES/SCMR Guideline for the Management of Hypertrophic Cardiomyopathy: A Report of the American Heart Association/American College of Cardiology Joint Committee on Clinical Practice Guidelines. J Am Coll Cardiol. 2024;83:2324-405. 2. Arbelo E, Protonotarios A, Gimeno JR, et al. 2023 ESC Guidelines for the management of cardiomyopathies. Eur Heart J. 2023;44:3503-626. 3. Veselka J, Anavekar NS, Charron P. Hypertrophic obstructive cardiomyopathy. Lancet. 2017;389:1253-1267. 4. Olivotto I, Oreziak A, Barriales-Villa R, et al. Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): A randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 2020;396:759-769. 5. Maron MS, Masri A, Nassif ME, et al. Aficamten for symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy. N Engl J Med. 2024;390:1849-1861. 6. Garcia-Pavia P, Maron MS, Masri A, et al. Aficamten or metoprolol monotherapy for obstructive hypertrophic cardiomyopathy. N Engl J Med. 2025;393:949-960. 7. Veselka J, Faber L, Jensen MK, et al. Effects of institutional experience on outcomes of alcohol septal ablation for hypertrophic obstructive cardiomyopathy. Can J Cardiol. 2018;34:16-22. 8. Naidu SS. Performance volume thresholds for alcohol septal ablation in treating hypertrophic cardiomyopathy: guidelines, competence statements, and now data. Can J Cardiol. 2018;34:13-15. 9. Panaich SS, Badheka AO, Chothani A, et al. Results of ventricular septal myectomy and hypertrophic cardiomyopathy (from nationwide inpatient sample [1998–2010]). Am J Cardiol. 2014;114:1390-1395. 10. Veselka J, Liebregts M, Cooper R, et al. Impact of centre experience on complete clinical and haemodynamic response after alcohol septal ablation for hypertrophic obstructive cardiomyopathy. Int J Cardiol. 2026;442:133865. 11. Veselka J, Jensen MK, Liebregts M, et al. Long-term clinical outcome after alcohol septal ablation for obstructive hypertrophic cardiomyopathy: results from the Euro-ASA registry. Eur Heart J. 2016;37:1517-23. 12. Elliott PM, Gimeno JR, Tome MT, et al. Left ventricular outflow tract obstruction and sudden death risk in patients with hypertrophic cardiomyopathy. Eur Heart J. 2006;27:1933-1941.
RkJQdWJsaXNoZXIy NDA4Mjc=