Klin Farmakol Farm. 2024;38(2):67-71 | DOI: 10.36290/far.2024.011

Role farmakoterapie v léčbě amyotrofické laterální sklerózy

Adam Betík1, 2, Eva Vlčková1, 2
1 Neurologická klinika LF MU a FN Brno
2 Lékařská fakulta Masarykovy univerzity v Brně

Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je nevyléčitelné neurodegenerativní onemocnění s nejasnou patofyziologií a závažnou prognózou. Farmakoterapie v léčbě ALS cílí na zpomalení progrese a zmírnění symptomů onemocnění. První a aktuálně jediný lék zpomalující průběh onemocnění, který je určen pro celou populaci ALS pacientů, je riluzol. Pro geneticky predisponované pacienty s mutací v genu pro superoxiddismutázu (SOD1) je americkou a zcela recentně i evropskou lékovou agenturou schválen tofersen. Symptomatická farmakoterapie umožňuje zmírnit spasticitu, sialoreu, krampi, depresi, emoční nestabilitu a v terminálním stadiu onemocnění také dušnost.

Klíčová slova: amyotrofická laterální skleróza, farmakoterapie, riluzol, tofersen, symptomatická léčba, paliativní péče.

Role of pharmacotherapy in the treatment of amyotrophic lateral sclerosis

amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is an incurable neurodegenerative disease with unclear pathophysiology and poor prognosis. Pharmacotherapy in the treatment of ALS is aimed at slowing disease progression and alleviating symptoms. The first and currently only drug that slows disease progression and is available to an unselected population is riluzole. For genetically predisposed patients with a mutation in the gene for superoxide dismutase (SOD1), tofersen is approved by the US Food and Drug Administration and more recently by the European Medicines Agency. European approval is expected soon. Symptomatic pharmacotherapy improves spasticity, sialorrhea, spasms, depression, emotional instability and, in palliative care at the end of life, dyspnea.

Keywords: amyotrophic lateral sclerosis, pharmacotherapy, riluzole, tofersen, symptomatic treatment, palliative care.

Přijato: 28. červen 2024; Zveřejněno: 15. červenec 2024  Zobrazit citaci

ACS AIP APA ASA Harvard Chicago Chicago Notes IEEE ISO690 MLA NLM Turabian Vancouver
Betík A, Vlčková E. Role farmakoterapie v léčbě amyotrofické laterální sklerózy. Klin Farmakol Farm. 2024;38(2):67-71. doi: 10.36290/far.2024.011.
Sdílet...
Stáhnout citaci
  • BibTeX (.bib)
  • Bookends (.ris)
  • EasyBib (.ris)
  • EndNote (.enw)
  • EndNote 8 (.xml)
  • ISI WoS (.isi)
  • Medlars (.medlars)
  • Mendeley (.ris)
  • MODS (.xml)
  • Papers (.ris)
  • RefWorks (.txt)
  • RefManager (.ris)
  • RIS (.ris)
  • MS Word (.xml)
  • Zotero (.ris)
    • Zobrazit celý článek

    Reference

    1. Rowland LP. How Amyotrophic Lateral Sclerosis Got Its Name: The Clinical-Pathologic Genius of Jean-Martin Charcot. Arch Neurol. 2001;58:512-515. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    2. Marin B, Boumédiene F, Logroscino G, et al. Variation in worldwide incidence of amyotrophic lateral sclerosis: a meta-analysis. Int J Epidemiol. 2017;46:57-74. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    3. Mejzini R, Flynn LL, Pitout IL, et al. ALS Genetics, Mechanisms, and Therapeutics: Where Are We Now? Front Neurosci. 2019;13:1310. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    4. Vlčková E. Amyotrofická laterální skleróza. Neurol.praxi. 2016;17:362-362. Přejít k původnímu zdroji...
    5. Štětkářová I, Matěj R, Ehler E. Nové poznatky v diagnostice a léčbě amyotrofické laterální sklerózy. Cesk Slov Neurol N. 2018;81(5):546-554. Přejít k původnímu zdroji...
    6. Urbani A, Belluzzi O. Riluzole inhibits the persistent sodium current in mammalian CNS neurons. Eur J Neurol. 2000;12:3567-3574. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    7. Miller RG, Mitchell JD, Lyon M, et al. Riluzole for amyotrophic lateral sclerosis (ALS)/motor neuron disease (MND). Cochrane Database Syst Rev. 2007;(1):CD001447. Přejít k původnímu zdroji...
    8. Andrews JA, Jackson CE, Heiman-Patterson TD, et al. Real-world evidence of riluzole effectiveness in treating amyotrophic lateral sclerosis. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2020;21:509-518. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    9. Blair HA. Tofersen: First Approval. Drugs. 2023;83:1039-1043. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    10. Miller TM, Cudkowicz ME, Genge A, et al. Trial of Antisense Oligonucleotide Tofersen for SOD1 ALS. N Engl J Med. 2022;387:1099-1110. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    11. Wiesenfarth M, Dorst J, Brenner D, et al. Effects of tofersen treatment in patients with SOD1-ALS in a "real-world" setting - a 12-month multicenter cohort study from the German early access program. eClinicalMedicine. 2024;69.
    12. Sun Q, Zhao X, Li S, et al. CSF Neurofilament Light Chain Elevation Predicts ALS Severity and Progression. Front Neurol. 2020;11:919. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    13. Wong C, Stavrou M, Elliott E, et al. Clinical trials in amyotrophic lateral sclerosis: a systematic review and perspective. Brain Commun. 2021;3:fcab242. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    14. Petrov D, Mansfield C, Moussy A, et al. ALS Clinical Trials Review: 20 Years of Failure. Are We Any Closer to Registering a New Treatment? Front Aging Neurosci. 2017;9:68. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    15. Writing Group, Edaravone (MCI-186) ALS 19 Study Group. Safety and efficacy of edaravone in well defined patients with amyotrophic lateral sclerosis: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet Neurol. 2017;16:505-512. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    16. Hardiman O, van den Berg LH. Edaravone: a new treatment for ALS on the horizon? Lancet Neurol. 2017;16:490-491. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    17. Witzel S, Maier A, Steinbach R, et al. Safety and Effectiveness of Long-term Intravenous Administration of Edaravone for Treatment of Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis. JAMA Neurol. 2022;79:121-130. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    18. Gao M, Zhu L, Chang J, et al. Safety and Efficacy of Edaravone in Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Systematic Review and Meta-analysis. Clin Drug Investig. 2023;43:1-11. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    19. Phase III study halted: Ferrer's oral edaravone disappoints in ALS - Pharmaceutical Technology. https://www.pharmaceutical-technology.com/analyst-comment/phase-iii-study-halted-ferrer-oral-edaravone-disappoints-in-als/ (accessed 22 April 2024).
    20. Van Damme P, Al-Chalabi A, Andersen PM, et al. European Academy of Neurology (EAN) guideline on the management of amyotrophic lateral sclerosis in collaboration with European Reference Network for Neuromuscular Diseases (ERN EURO-NMD). Eur J Neurol. 2024;e16264. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    21. Paganoni S, Hendrix S, Dickson SP, et al. Long-term survival of participants in the CENTAUR trial of sodium phenylbutyrate-taurursodiol in amyotrophic lateral sclerosis. Muscle Nerve. 2021;63:31-39. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    22. Morata-Tarifa C, Azkona G, Glass J, et al. Looking backward to move forward: a meta-analysis of stem cell therapy in amyotrophic lateral sclerosis. npj Regen Med. 2021;6:1-10. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    23. Norris FH, U KS, Sachais B, et al. Trial of baclofen in amyotrophic lateral sclerosis. Arch Neurol. 1979;36:715-716. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    24. Su Zhang VR, Niu F, Lee EA, et al. Safety of baclofen versus tizanidine for older adults with musculoskeletal pain. J Am Geriatr Soc. 2023;71:2579-2584. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    25. Meyer T, Funke A, Münch C, et al. Real world experience of patients with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) in the treatment of spasticity using tetrahydrocannabinol:cannabidiol (THC:CBD). BMC Neurol. 2019;19:222. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    26. AminiLari M, Wang L, Neumark S, et al. Medical cannabis and cannabinoids for impaired sleep: a systematic review and meta-analysis of randomized clinical trials. Sleep. 2022;45:zsab234. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    27. Vázquez-Costa JF, Máñez I, Alabajos A, et al. Safety and efficacy of botulinum toxin A for the treatment of spasticity in amyotrophic lateral sclerosis: results of a pilot study. J Neurol. 2016;263:1954-1960. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    28. Garuti G, Rao F, Ribuffo V, et al. Sialorrhea in patients with ALS: current treatment options. Degener Neurol Neuromuscul Dis. 2019;9:19-26. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    29. Slade A, Stanic S. Managing excessive saliva with salivary gland irradiation in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Journal of the Neurological Sciences. 2015;352:34-36. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    30. Garuti G, Rao F, Ribuffo V, et al. Sialorrhea in patients with ALS: current treatment options. Degener Neurol Neuromuscul Dis. 2019;9:19-26. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    31. Miller TM, Layzer RB. Muscle cramps. Muscle & Nerve. 2005;32:431-442. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    32. Garrison SR, Korownyk CS, Kolber MR, et al. Magnesium for skeletal muscle cramps. Cochrane Database Syst Rev. 2020;2020:CD009402. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...

    Zpět na obsah


    Klinická farmakologie a farmacie

    Vážená paní, pane,
    upozorňujeme Vás, že webové stránky, na které hodláte vstoupit, nejsou určeny široké veřejnosti, neboť obsahují odborné informace o léčivých přípravcích, včetně reklamních sdělení, vztahující se k léčivým přípravkům. Tyto informace a sdělení jsou určena výhradně odborníkům dle §2a zákona č.40/1995 Sb., tedy osobám oprávněným léčivé přípravky předepisovat nebo vydávat (dále jen odborník).
    Vezměte v potaz, že nejste-li odborník, vystavujete se riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob, pokud byste získané informace nesprávně pochopil(a) či interpretoval(a), a to zejména reklamní sdělení, která mohou být součástí těchto stránek, či je využil(a) pro stanovení vlastní diagnózy nebo léčebného postupu, ať už ve vztahu k sobě osobně nebo ve vztahu k dalším osobám.

    Prohlašuji:

    1. že jsem se s výše uvedeným poučením seznámil(a),
    2. že jsem odborníkem ve smyslu zákona č.40/1995 Sb. o regulaci reklamy v platném znění a jsem si vědom(a) rizik, kterým by se jiná osoba než odborník vstupem na tyto stránky vystavovala.

    Ne
    Ano

    Pokud vaše prohlášení není pravdivé, upozorňujeme Vás,
    že se vystavujete riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob.