Klin Farmakol Farm. 2026;40(2):92-96 | DOI: 10.36290/far.2026.017

Klinická hodnocení léčiv: tradiční koncept fází a jeho proměna v moderním klinickém výzkumu

Lenka Součková1, 2, Veronika Kunešová1, Adriána Papiež1, Hana Blahynková1
1 CZECRIN, Lékařská fakulta Masarykovy univerzity, Brno
2 Centrum klinických studií, Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brně

Klinická hodnocení představují klíčovou součást vývoje léčivých přípravků a základní zdroj evidence pro medicínu založenou na důkazech. Tradičně je klinický vývoj léčiv popisován prostřednictvím čtyř po sobě následujících fází klinických hodnocení (I-IV), které odrážejí postupné ověřování bezpečnosti, dávkování, účinnosti a následné poregistrační sledování léčiva po jeho uvedení na trh. Tento model dlouhodobě slouží jako regulační i didaktický rámec klinického výzkumu. V posledních desetiletích však klinický vývoj léčiv prochází významnou proměnou. V praxi se stále častěji využívají podfáze klinických studií (např. Ia, Ib, IIa, IIb) nebo kombinované studie zahrnující více fází klinického vývoje (např. fáze I/II či II/III). Současně se rozvíjejí inovativní přístupy k designu klinických studií, včetně adaptivních, seamless nebo platformových studií, a roste význam využití dat z běžné klinické praxe (real-world evidence). Specifickou oblast představuje vývoj pokročilých terapií (advanced therapy medicinal products, ATMP), jako jsou genové a buněčné terapie, u nichž může být klinický vývoj realizován v menších souborech pacientů a v některých případech může být registrace léčivého přípravku založena již na výsledcích časných klinických studií. Cílem tohoto článku je představit tradiční koncept fází klinických hodnocení léčiv, diskutovat jeho limity a poukázat na současné trendy v klinickém výzkumu, které ilustrují posun od rigidního lineárního modelu k flexibilnějšímu a kontinuálnímu pojetí klinického vývoje léčiv.

Klíčová slova: klinická hodnocení, fáze klinických hodnocení léčiv, klinický vývoj léčiv, ATMP, adaptivní design.

Clinical trials: The evolution of the traditional phase-based approach in contemporary clinical research

Clinical trials represent a key component of the development of medicinal products and a fundamental source of evidence for evidence-based medicine. Traditionally, the clinical development of medicines has been described through four sequential phases of clinical trials (I-IV), reflecting the stepwise evaluation of safety, dosing, efficacy, and post-marketing surveillance after a medicinal product is introduced to the market. This model has long served as both a regulatory and educational framework for clinical research. However, in recent decades the clinical development of medicines has undergone significant changes. In practice, sub-phases of clinical trials (e.g., Ia, Ib, IIa, IIb) and combined study designs that integrate multiple phases of develop­ment (e.g., phase I/II or II/III trials) are increasingly used. At the same time, innovative approaches to clinical trial design are emerging, including adaptive, seamless, and platform trials, while the use of real-world evidence is gaining importance. A specific area of development involves advanced therapy medicinal products (ATMPs), such as gene and cell therapies, where clinical development is often conducted in smaller patient populations and, in some cases, regulatory approval may be based on early-phase clinical studies. The aim of this article is to present the traditional concept of clinical trial phases, discuss its limitations, and highlight current trends in clinical research that illustrate the transition from a rigid linear model to a more flexible and continuous approach to clinical drug development.

Keywords: clinical trials, clinical trial phases, drug development, ATMP, adaptive design.

Vloženo: 23. březen 2026; Revidováno: 4. květen 2026; Přijato: 6. květen 2026; Zveřejněno: 1. červenec 2026  Zobrazit citaci

ACS AIP APA ASA Harvard Chicago Chicago Notes IEEE ISO690 MLA NLM Turabian Vancouver
Součková L, Kunešová V, Papiež A, Blahynková H. Klinická hodnocení léčiv: tradiční koncept fází a jeho proměna v moderním klinickém výzkumu. Klin Farmakol Farm. 2026;40(2):92-96. doi: 10.36290/far.2026.017.
Sdílet...
Stáhnout citaci
  • BibTeX (.bib)
  • Bookends (.ris)
  • EasyBib (.ris)
  • EndNote (.enw)
  • EndNote 8 (.xml)
  • ISI WoS (.isi)
  • Medlars (.medlars)
  • Mendeley (.ris)
  • MODS (.xml)
  • Papers (.ris)
  • RefWorks (.txt)
  • RefManager (.ris)
  • RIS (.ris)
  • MS Word (.xml)
  • Zotero (.ris)
    • Zobrazit celý článek

    Reference

    1. Harrer S, Shah P, Antony B, et al. Artificial Intelligence for Clinical Trial Design. Trends Pharmacol Sci. 2019;40(8): 577-591. Přejít k původnímu zdroji...
    2. Eichler HG, Abadie E, Raine JM, et al. Safe Drugs and the Cost of Good Intentions. N Engl J Med. 2009;360(14):1378-1380. Přejít k původnímu zdroji...
    3. Hanna E, Rémuzat C, Auquier P, et al. Advanced therapy medicinal products: current and future perspectives. J Mark Access Health Policy. 2016;4(1):31036. Přejít k původnímu zdroji...
    4. Eichler HG, Bloechl-Daum B, Abadie E, et al. Relative efficacy of drugs: an emerging issue between regulatory agencies and third-party payers. Nat Rev Drug Discov. 2010;9(4):277-291. Přejít k původnímu zdroji...
    5. Wong CH, Siah KW, Lo AW. Estimation of clinical trial success rates and related parameters. Biostatistics. 2019;20(2):273-286. Přejít k původnímu zdroji...
    6. Dal-Ré R, Caplan AL, Gluud C, et al. Ethical and Scientific Considerations Regarding the Early Approval and Deployment of a COVID-19 Vaccine. Ann Intern Med. 2021;174(2): 258-260. Přejít k původnímu zdroji...
    7. Ekins S, Puhl AC, Zorn KM, et al. Exploiting machine learning for end-to-end drug discovery and development. Nat Mater. 2019;18(5):435-441. Přejít k původnímu zdroji...
    8. ICH. M3(R2) Nonclinical safety studies for the conduct of human clinical trials and marketing authorization for pharmaceuticals [Internet]. EMA; 2009. Available from: https://database.ich.org/sites/default/files/M3_R2__Guideline.pdf.
    9. Kummar S, Rubinstein L, Kinders R, et al. Phase 0 Clinical Trials: Conceptions and Misconceptions. Cancer J. 2008;14(3):133-137. Přejít k původnímu zdroji...
    10. Murgo AJ, Kummar S, Rubinstein L, et al. Designing Phase 0 Cancer Clinical Trials. Clin Cancer Res. 2008;14(12):3675-3682. Přejít k původnímu zdroji...
    11. Shen J, Swift B, Mamelok R, et al. Design and Conduct Considerations for First-in-Human Trials. Clin Transl Sci. 2019;12(1):6-19. Přejít k původnímu zdroji...
    12. Van Norman GA. Phase II Trials in Drug Development and Adaptive Trial Design. JACC Basic Transl Sci. 2019;4(3):428-437. Přejít k původnímu zdroji...
    13. Concato J, Corrigan-Curay J. Real-World Evidence - Where Are We Now? N Engl J Med. 2022;386(18):1680-1682. Přejít k původnímu zdroji...
    14. Onakpoya IJ, Heneghan CJ, Aronson JK. Post-marketing withdrawal of 462 medicinal products because of adverse drug reactions: a systematic review of the world literature. BMC Med. 2016;14(1):10. Přejít k původnímu zdroji...
    15. Iglesias-Lopez C, Obach M, Vallano A, et al. Comparison of regulatory pathways for the approval of advanced therapies in the European Union and the United States. Cytotherapy. 2021;23(3):261-274. Přejít k původnímu zdroji...
    16. Kočí Z, Boráň T, Krůpa P, et al. The Current State of Advanced Therapy Medicinal Products in the Czech Republic. Hum Gene Ther Clin Dev. 2018;29(3):132-147. Přejít k původnímu zdroji...
    17. ICH. E8(R1) General considerations for clinical studies [Internet]. EMA; 2021. Available from: https://www.ema.europa.eu/en/ich-e8-general-considerations-clinical-studies-scientific-guideline.
    18. Subbiah V. The next generation of evidence-based medicine. Nat Med. 2023;29(1):49-58. Přejít k původnímu zdroji...

    Zpět na obsah


    Klinická farmakologie a farmacie

    Vážená paní, pane,
    upozorňujeme Vás, že webové stránky, na které hodláte vstoupit, nejsou určeny široké veřejnosti, neboť obsahují odborné informace o léčivých přípravcích, včetně reklamních sdělení, vztahující se k léčivým přípravkům. Tyto informace a sdělení jsou určena výhradně odborníkům dle §2a zákona č.40/1995 Sb., tedy osobám oprávněným léčivé přípravky předepisovat nebo vydávat (dále jen odborník).
    Vezměte v potaz, že nejste-li odborník, vystavujete se riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob, pokud byste získané informace nesprávně pochopil(a) či interpretoval(a), a to zejména reklamní sdělení, která mohou být součástí těchto stránek, či je využil(a) pro stanovení vlastní diagnózy nebo léčebného postupu, ať už ve vztahu k sobě osobně nebo ve vztahu k dalším osobám.

    Prohlašuji:

    1. že jsem se s výše uvedeným poučením seznámil(a),
    2. že jsem odborníkem ve smyslu zákona č.40/1995 Sb. o regulaci reklamy v platném znění a jsem si vědom(a) rizik, kterým by se jiná osoba než odborník vstupem na tyto stránky vystavovala.

    Ne
    Ano

    Pokud vaše prohlášení není pravdivé, upozorňujeme Vás,
    že se vystavujete riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob.