Klin Farmakol Farm. 2026;40(2):97-101 | DOI: 10.36290/far.2026.024

Inovativní designy klinických studií

Adriána Papiež1, 2, Lenka Součková1, 2, Jitka Rychlíčková1, 2, 3
1 Farmakologický ústav, Lékařská fakulta, Masarykova univerzita Brno
2 Centrum excelence CREATIC, Lékařská fakulta, Masarykova univerzita Brno
3 Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brně

Inovativní designy klinických studií představují významný posun v metodologii klinického výzkumu, který reflektuje rostoucí komplexitu onemocnění, rozvoj personalizované medicíny a nástup léčivých přípravků pro moderní terapii. Vedle tradičních randomizovaných kontrolovaných studií se stále častěji uplatňují adaptivní designy, master protokoly či jednoramenné studie, které umožňují flexibilnější a cílenější hodnocení terapeutických intervencí. Tyto přístupy mohou zrychlit identifikaci účinných terapií a efektivněji využívat dostupné zdroje, současně však přinášejí metodologické a organizační výzvy, zejména v oblasti statistického plánování, kontroly zkreslení a interpretace výsledků.

V českém prostředí zůstává implementace inovativních designů zatím omezená, především v důsledku nedostatku metodologické expertizy, omezených finančních zdrojů v akademickém sektoru a nedostatečného systematického vzdělávání v oblasti klinických studií. Iniciativy zaměřené na budování kapacit mohou přispět k posílení odborného zázemí a podpořit aktivnější zapojení českých institucí do mezinárodního výzkumného prostoru. 

Inovativní designy představují klíčový nástroj moderního klinického výzkumu a jejich další rozvoj bude záviset na systematické metodologické podpoře a mezioborové spolupráci.

Klíčová slova: inovativní designy, klinický výzkum, adaptivní designy, metodologie klinických studií.

Innovative clinical trial designs

Innovative clinical trial designs represent an important shift in the methodology of clinical research, reflecting the growing complexity of diseases, the development of personalized medicine, and the emergence of advanced therapy medicinal products. In addition to traditional randomized controlled trials, approaches such as adaptive designs, master protocols or single-arm studies are increasingly being used, enabling more flexible and targeted evaluation of new therapeutic interventions. They may accelerate the identification of effective therapies and improve the efficiency of resource utilization; however, they also introduce methodological and organizational challenges, particularly in relation to statistical planning, control of bias, and interpretation of results. In the Czech Republic, the implementation of innovative trial designs remains limi­ted, mainly due to insufficient methodological expertise, limited funding in the academic sector, and the lack of systematic education in clinical trial methodology. Capacity-building initiatives may help strengthen the methodological background and support a more active involvement of Czech institutions in the international research landscape. Innovative trial designs represent a key tool of modern clinical research, and their further development will depend on systematic methodological support and interdisciplinary collaboration.

Keywords: innovative designs, clinical research, adaptive designs, clinical trial methodology.

Vloženo: 16. duben 2026; Revidováno: 3. červen 2026; Přijato: 11. červen 2026; Zveřejněno: 1. červenec 2026  Zobrazit citaci

ACS AIP APA ASA Harvard Chicago Chicago Notes IEEE ISO690 MLA NLM Turabian Vancouver
Papiež A, Součková L, Rychlíčková J. Inovativní designy klinických studií. Klin Farmakol Farm. 2026;40(2):97-101. doi: 10.36290/far.2026.024.
Sdílet...
Stáhnout citaci
  • BibTeX (.bib)
  • Bookends (.ris)
  • EasyBib (.ris)
  • EndNote (.enw)
  • EndNote 8 (.xml)
  • ISI WoS (.isi)
  • Medlars (.medlars)
  • Mendeley (.ris)
  • MODS (.xml)
  • Papers (.ris)
  • RefWorks (.txt)
  • RefManager (.ris)
  • RIS (.ris)
  • MS Word (.xml)
  • Zotero (.ris)
    • Zobrazit celý článek

    Reference

    1. Bothwell LE, Avorn J, Khan NF, et al. Adaptive design clinical trials: a review of the literature and ClinicalTrials.gov. BMJ Open. 2018;8:e018320. Přejít k původnímu zdroji...
    2. Bhatt DL, Mehta C. Adaptive Designs for Clinical Trials. N Engl J Med. 2016;375:65-74. Přejít k původnímu zdroji...
    3. Kaizer AM, Belli HM, Ma Z, et al. Recent innovations in adaptive trial designs: a review of design opportunities in translational research. J Clin Transl Sci. 2023;7:e125. Přejít k původnímu zdroji...
    4. European Medicines Agency. Methodological issues in confirmatory clinical trials planned with an adaptive design - Scientific guideline [Internet]. European Medicines Agency; 2007 [cited 2026-04-15]. Available from: https://www.ema.europa.eu/en/methodological-issues-confirmatory-clinical-trials-planned-adaptive-design-scientific-guideline.
    5. Center for Drug Evaluation and Research. Adaptive Design Clinical Trials for Drugs and Biologics Guidance for Industry [Internet]. U.S. Food and Drug Administration; 2020 [cited 2026-04-15]. Available from: https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/adaptive-design-clinical-trials-drugs-and-biologics-guidance-industry.
    6. European Medicines Agency. ICH E20 adaptive designs for clinical trials - Scientific guideline [Internet]. European Medicines Agency; 2025 [cited 2026-04-13]. Available from: https://www.ema.europa.eu/en/ich-e20-adaptive-designs-clinical-trials-scientific-guideline.
    7. Chow SC, Chang M. Adaptive design methods in clinical trials - a review. Orphanet J Rare Dis. 2008;3:11. Přejít k původnímu zdroji...
    8. Miller E, Gallo P, He W, et al. DIA's Adaptive Design Scientific Working Group (ADSWG): Best Practices Case Studies for 'Less Well-understood' Adaptive Designs. Ther Innov Regul Sci. 2017;51:77-88. Přejít k původnímu zdroji...
    9. Kaizer AM, Belli HM, Ma Z, et al. Recent innovations in adaptive trial designs: a review of design opportunities in translational research. J Clin Transl Sci. 2023;7:e125. Přejít k původnímu zdroji...
    10. Woodcock J, LaVange LM. Master Protocols to Study Multiple Therapies, Multiple Diseases, or Both. N Engl J Med. 2017;377:62-70. Přejít k původnímu zdroji...
    11. Bogin V. Master protocols: New directions in drug discovery. Contemp Clin Trials Commun. 2020;18:100568. Přejít k původnímu zdroji...
    12. Park JJH, Siden E, Zoratti MJ, et al. Systematic review of basket trials, umbrella trials, and platform trials: a landscape analysis of master protocols. Trials. 2019;20:572. Přejít k původnímu zdroji...
    13. Wang Y, Zhai H, Wang J, et al. Study protocol of an open-label prospective phase II umbrella study of precise neoadjuvant therapy for patients with stage II-IIIB resectable non-small cell lung cancer (PURPOSE). Front Oncol. 2022;12:1052774. Přejít k původnímu zdroji...
    14. Center for Drug Evaluation and Research. Master Protocols: Efficient Clinical Trial Design Strategies to Expedite Development of Oncology Drugs and Biologics Guidance for Industry [Internet]. U.S. Food and Drug Administration; 2024 [cited 2026-04-18]. Available from: https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/master-protocols-efficient-clinical-trial-design-strategies-expedite-development-oncology-drugs-and.
    15. Lu C, Li X, Broglio K, et al. Practical Considerations and Recommendations for Master Protocol Framework: Basket, Umbrella and Platform Trials. Ther Innov Regul Sci. 2021;55: 1145-1154. Přejít k původnímu zdroji...
    16. Cohn AL, Day B-M, Abhyankar S, et al. BRAFV600 mutations in solid tumors, other than metastatic melanoma and papillary thyroid cancer, or multiple myeloma: a screening study. Onco Targets Ther. 2017;10:965-971. Přejít k původnímu zdroji...
    17. Roustit M, Demarcq O, Laporte S, et al. Platform trials. Therapies. 2023;78:29-38. Přejít k původnímu zdroji...
    18. Burki T. Platform trials: the future of medical research? Lancet Respir Med. 2023;11:232-233. Přejít k původnímu zdroji...
    19. Saville BR, Berry SM. Efficiencies of platform clinical trials: A vision of the future. Clin Trials. 2016;13:358-366. Přejít k původnímu zdroji...
    20. RECOVERY Collaborative Group, et al. Dexamethasone in Hospitalized Patients with Covid-19. N Engl J Med. 2021;384:693-704. Přejít k původnímu zdroji...
    21. Hobbs FDR, Dorward J, Hayward G, et al. The PRINCIPLE randomised controlled open label platform trial of hydroxychloroquine for treating COVID19 in community based patients at high risk. Sci Rep. 2025;15:23850. Přejít k původnímu zdroji...
    22. Waite AAC, Peto L, Gordon AC, et al. Platform Trials to Assess Therapeutics in Patients Hospitalized With Influenza. J Infect Dis. 2025;232:S254-S261. Přejít k původnímu zdroji...
    23. Angus DC, Berry S, Lewis RJ, et al. The REMAP-CAP (Randomized Embedded Multifactorial Adaptive Platform for Community-acquired Pneumonia) Study. Rationale and Design. Ann Am Thorac Soc. 2020;17:879-891. Přejít k původnímu zdroji...
    24. UCSF. UCSF Alzheimer's Disease Trial: Alzheimer's Tau Platform: Master Protocol [Internet]. University of California San Francisco; 2025 [cited 2026-03-14]. Available from: https://clinicaltrials.ucsf.edu/trial/NCT06957418.
    25. Berry SM, Petzold EA, Dull P, et al. A response adaptive randomization platform trial for efficient evaluation of Ebola virus treatments: A model for pandemic response. Clin Trials. 2016;13:22-30. Přejít k původnímu zdroji...
    26. Lillie EO, Patay B, Diamant J, et al. The n-of-1 clinical trial: the ultimate strategy for individualizing medicine? Pers Med. 2011;8:161-173. Přejít k původnímu zdroji...
    27. Wang M, Ma H, Shi Y, et al. Single-arm clinical trials: design, ethics, principles. BMJ Support Palliat Care. 2024;15:e004984. Přejít k původnímu zdroji...
    28. Yao S, Shang Q, Ouyang M, et al. Designing Single-Arm Clinical Trials: Principles, Applications, and Methodological Considerations. Ann Clin Epidemiol. 2025;7:90-98. Přejít k původnímu zdroji...
    29. Thorlund K, Dron L, Park JJH, et al. Synthetic and External Controls in Clinical Trials - A Primer for Researchers. Clin Epidemiol. 2020;12:457-467. Přejít k původnímu zdroji...
    30. Pignatti F, El-Galaly TC, Kaiser M, et al. Assessing Overall Survival Benefits in Advanced Cancers: The Role of External Comparator Cohort Studies with Real-World Data. Clin Pharmacol Ther. 2026;119:1080-1087. Přejít k původnímu zdroji...
    31. European Medicines Agency. Single-arm trials as pivotal evidence for the authorisation of medicines in the EU [Internet]. European Medicines Agency; 2023 [cited 2026-04-22]. Available from: https://www.ema.europa.eu/en/news/single-arm-trials-pivotal-evidence-authorisation-medicines-eu.
    32. Center for Drug Evaluation and Research. Considerations for the Use of Real-World Data and Real-World Evidence To Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products [Internet]. U.S. Food and Drug Administration; 2023 [cited 2026-06-03]. Available from: https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-use-real-world-data-and-real-world-evidence-support-regulatory-decision-making-drug.
    33. Center for Drug Evaluation and Research. Real-World Data: Assessing Electronic Health Records and Medical Claims Data To Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products [Internet]. U.S. Food and Drug Administration; 2025 [cited 2026-06-03]. Available from: https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/real-world-data-assessing-electronic-health-records-and-medical-claims-data-support-regulatory.
    34. European Medicines Agency. Use of real-world evidence in regulatory decision making - EMA publishes review of its studies [Internet]. European Medicines Agency; 2023 [cited 2026-06-03]. Available from: https://www.ema.europa.eu/en/news/use-real-world-evidence-regulatory-decision-making-ema-publishes-review-its-studies.
    35. Almirall D, Nahum-Shani I, Sherwood NE, et al. Introduction to SMART designs for the development of adaptive interventions: with application to weight loss research. Transl Behav Med. 2014;4:260-274. Přejít k původnímu zdroji...

    Zpět na obsah


    Klinická farmakologie a farmacie

    Vážená paní, pane,
    upozorňujeme Vás, že webové stránky, na které hodláte vstoupit, nejsou určeny široké veřejnosti, neboť obsahují odborné informace o léčivých přípravcích, včetně reklamních sdělení, vztahující se k léčivým přípravkům. Tyto informace a sdělení jsou určena výhradně odborníkům dle §2a zákona č.40/1995 Sb., tedy osobám oprávněným léčivé přípravky předepisovat nebo vydávat (dále jen odborník).
    Vezměte v potaz, že nejste-li odborník, vystavujete se riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob, pokud byste získané informace nesprávně pochopil(a) či interpretoval(a), a to zejména reklamní sdělení, která mohou být součástí těchto stránek, či je využil(a) pro stanovení vlastní diagnózy nebo léčebného postupu, ať už ve vztahu k sobě osobně nebo ve vztahu k dalším osobám.

    Prohlašuji:

    1. že jsem se s výše uvedeným poučením seznámil(a),
    2. že jsem odborníkem ve smyslu zákona č.40/1995 Sb. o regulaci reklamy v platném znění a jsem si vědom(a) rizik, kterým by se jiná osoba než odborník vstupem na tyto stránky vystavovala.

    Ne
    Ano

    Pokud vaše prohlášení není pravdivé, upozorňujeme Vás,
    že se vystavujete riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob.